先导编辑是一种通用的基因编辑形式，可纠正大多数已知的致病基因突变。日前，美国麻省理工学院与哈佛大学布罗德研究所的科学家设计了类似病毒的颗粒，以足够高的效率将先导编辑器传递给小鼠细胞，以治疗遗传疾病。

团队采用了他们之前设计的工程病毒样颗粒（eVLP），以携带碱基编辑器。碱基编辑器是另一种在DNA中进行单字母变化的精确基因编辑器。

研究人员此次重新设计了eVLP以及部分先导编辑蛋白和RNA机制。与之前提供碱基编辑器的eVLP相比，新系统将人类细胞中的编辑效率提高了170倍。该团队纠正了遗传导致失明的小鼠模型中的两种致病基因突变，部分恢复了它们的视力。据《科技日报》 张梦然/文